AmideBio是一家私人控股的生物制药公司，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）儿科治疗和孤儿产品开发办公室授予其胰高血糖素类似物（AB‐G）治疗先天性高胰岛素血症（congenitalhyperinsulinism，CHI）。AB‐G是一种溶液稳定的可溶性胰高血糖素类似物，旨在克服胰高血糖素的局限性，胰高血糖素是一种有效治疗CHI的方法，但由于其溶液的不稳定性，使得长期给药变得不切实际。AB-G的开发是由美国国立卫生研究院（NIH）的国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所（NIDDK）的小企业创新研究（SBIR）一期和二期资助的。今年4月，它被授予孤儿药资格认定。根据FDA的儿科罕见病资格认定计划，获得“儿科罕见病”产品的赞助人可以获得FDA的优先审评凭证。由于AB-G获得了治疗CHI的资格认定，所以AmideBio将有资格获得一张凭证，该凭证可用于兑换，以获得针对不同候选产品的后续上市申请的优先审评，或可出售或转让给其他实体。AmideBio首席执行官兼总裁PawelFludzinski说：“这一儿科罕见病资格认定授予给AB‐G，说明FDA认识到为CHI患者及其家庭确定更好治疗方法的重要性。Amidebio的AB-G将更容易使用。”
关于先天性高胰岛素血症先天性高胰岛素血症是一种影响新生儿和儿童罕见病。它会导致持续低血糖，并导致严重的神经系统并发症，包括癫痫发作和脑损伤。该病是由胰腺缺陷引起，由于胰岛素分泌过多，患者会出现严重低血糖。每年大约每个新生儿中就有一个被诊断出患有CHI。现有的药物治疗不尽如人意，通常需要部分或全部胰腺切除术的外科手术干预，全部切除胰腺可导致患者发展为1型糖尿病。
原文标题：
U.S.FDAgrantsrarepediatricdiseasedesignationtoAmideBio’sglucagonanalogforthetreatmentofcongenitalhyperinsulinism
译：黄娟
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